‘金世豪最新网址’孤儿药研发公司SpruceBiosciences公司B轮融资8800万美元

2月21日，新芽Newseed得知，致力于少见内分泌疾病疗法研发的SpruceBiosciences公司宣告已完成8800万美元B轮融资，以前进其口服胆肾上腺皮质激素获释因子（CRF-1）受体拮抗剂tildacerfont，在化疗先天性肾上腺皮质增生症（CAH）和其它适应症中的研发。先天性肾上腺皮质增生症是一种少见的遗传性内分泌疾病，由皮质醇制备的关键酶基因突变引发，其特征是激素水平出现异常和肾上腺过度生长。

95％的CAH病例是由于21-羟化酶缺失所引发的。CAH病症在出生于时即被发病，且以肾上腺功能不仅有为特征。它不会造成女性相当严重男性化，男性睾丸肿瘤，男孩子，身材矮小，多毛症，月经功能障碍和不育。

第二代CRF-1受体拮抗剂tildacerfont（SPR001）是一种口服的高选择性小分子拮抗剂，也是第一个在临床研究中证明具备使CAH患者增高的雄激素正常化的非甾体分子。临床前研究指出，通过靶向寄送，tildacerfont与CRF-1受体融合后切断CRF性刺激受体的功能，从而增加了过量的雄激素（A4），17-羟基孕酮（17-OHP）和胆肾上腺皮质激素（ACTH）的产生，这些激素是肾上腺炎症的主要驱动力。

这可以使医生增加低剂量类固醇的用于，进而更佳地掌控病情。

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